Pour la première fois, un patient de 13 ans atteint de drépanocytose sévère est en rémission prolongée grâce à une thérapie génique. Les Français de l'hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP) et de l'Institut Imagine (AP-HP/INSERM/Université Paris Descartes), auteurs de la performance, ont décrit ce cas dans un « brief report » publié mercredi soir dans le « New England Journal of Medicine ».
Le jeune homme a été traité à l'aide de ses propres cellules-souches hématopoïétiques, prélevées puis modifiées à l'aide du vecteur lentiviral BB305 afin qu'elles expriment une version « thérapeutique » de la ß-globine constitutive de l'hémoglobine. Après une chimiothérapie à base de busulfan, destinée à éliminer les cellules-souches hématopoïétiques porteuses de la version du gène de la ß-globine à l'origine de la maladie, le patient a été greffé avec les cellules-souches modifiées.
