Etape clé du progrès médical, l’essai clinique est une étude scientifique menée sur l’homme qui vise à évaluer la non toxicité, la tolérance et l’efficacité d’un traitement, d’une méthode thérapeutique ou d’une stratégie thérapeutique, selon les bonnes pratiques cliniques, norme internationale dans les domaines éthiques et scientifiques assurant la sécurité des personnes qui y participent.
Les essais cliniques se déroulent par phase
Avant d’être testées chez l’humain, les nouvelles molécules sont d’abord évaluées en laboratoire, puis sur des animaux. Vien ensuite les 4 phases d'un essai clinique.
Cette phase concerne la première administration de la molécule à tester chez l’homme. Les personnes participant aux études de phase I sont des personnes non atteintes par la maladie (appelé volontaires sains).
Il s’agit au cours de cette phase :
De définir la dose maximum tolérée par l’organisme, ce que l’on appelle la tolérance biologique et l’absence d’effets secondaires chez des volontaires sains ou des patients en impasse thérapeutique.
D’étudier la pharmacodynamique qui permet de définir les effets sur l’organisme et déterminer la dose minimale ayant une activité thérapeutique
Analyser la pharmacocinétique afin de déterminer le devenir de la molécule dans l’organisme selon le mode d’administration (oral, intraveineux, etc.).
Cette phase correspond à la première administration de la molécule chez des malades. Il s’agit là de déterminer la dose optimale de la molécule et ses éventuels effets secondaires.
Cette phase ne concerne qu’un nombre limité de personnes sur une courte durée.
Il s’agit de la dernière phase avant la commercialisation de la molécule en tant que médicament. C’est au cours de celle-ci que l’on confirme ou non la supériorité de la molécule par rapport au traitement de référence. Cette phase III appelée aussi « étude pivot » permet de mesurer l’efficacité thérapeutique de la molécule et sa tolérance dans les conditions proche de la vie réelle.
Cette étape concerne un grand nombre de malades sur une période longue de traitement. Les conditions d’administrations sont proches des conditions d’utilisation du futur médicament.
L’ensemble des données collectées au cours des phases précédentes permet le dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’agence nationale de sécurité du médicament et produits de santé (ANSM). Lorsque l’autorisation est obtenue, la molécule est reconnue médicament et est commercialisée.
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