Les thérapies ciblées développées dans la Leucémie Myéloïde Chronique (LMC) ont transformé le pronostic de cette maladie. Chez les patients traités avec succès pendant plusieurs années avec une réponse moléculaire profonde, la question de l’arrêt du traitement se pose. Un débat organisé cette année à l’ASCO sera l’objet d’une discussion entre le Dr Delphine Réa, qui travaille au sein du Pôle Hématologie Oncologie Radiothérapie à l’hôpital Saint-Louis, AP-HP et le Pr Jorge Cortes, hématologue au MD Anderson Cancer Center.
La Leucémie Myéloïde Chronique (LMC) est une maladie rare qui touche moins de 1000 nouveaux patients par an en France. Le pronostic de cette maladie a été bouleversé au cours des années 2000 par l’arrivée de thérapies ciblées qui sont des inhibiteurs de tyrosine kinase. Ces traitements sont prescrits au long cours chez les patients atteints d’une LMC.
La communauté scientifique s’est interrogée sur la possibilité d’arrêter le traitement à un moment donné chez les patients qui y répondent bien depuis longtemps.
Les essais cliniques menés dans cette optique ont mis en évidence une rémission sans traitement, c’est à dire un maintien de la réponse sans traitement, dans environ 50% des cas.
La prise en charge de ces patients est en pleine évolution avec la publication fin 2017 de recommandations par le National Comprehensive Cancer Network (NCCN), par l’European Society for Medical Oncology (ESMO) et par le Groupe Français de la LMC, qui préconisent la possibilité d’arrêter le traitement dans certaines conditions : durées minimales de traitement et de réponse moléculaire profonde, sélection des patients, suivi après l’arrêt du traitement, modalités du re traitement en cas de rechute.
L’objectif est d’assurer une sécurité maximale chez ces patients en réponse moléculaire profonde qui arrêtent leur traitement et dont l’espérance de vie est devenue comparable à celle de la population générale. Les recommandations européennes préconisent une durée minimale de traitement de 5 ans et au moins 2 ans de bonne réponse au traitement, une corrélation ayant été démontrée entre la durée de la réponse et la réussite de l’arrêt du traitement.
Après l’arrêt du traitement, les patients doivent bénéficier d’un suivi biologique rapproché tous les mois, en particulier au cours des 6 premiers mois, car il s’agit d’une période à risque, 80% des rechutes survenant au cours de cette période. Il s’agit d’un suivi biologique, avec un simple prélèvement sanguin, qui évalue la maladie résiduelle sanguine à la recherche d’une rechute moléculaire.
La perte éventuelle d’une réponse moléculaire majeure au cours du suivi implique une reprise rapide du même traitement et une surveillance classique.
Les arrêts de traitement chez les patients répondeurs sur le long terme devraient se généraliser en pratique médicale courante.
Des cas spécifiques tels que les populations pédiatriques, les patients en échec au traitement initial et bons répondeurs à un deuxième traitement, devront quant à eux faire l’objet d’essais cliniques adaptés, estiment les médecins.
Références
Education Session à l’ASCO le vendredi 1er juin à 16h30, heure locale (23h30, heure de Paris) intitulée « Everything you wanted (and need) to know about TKI discontinuation in chronic myeloid leukemia ».