Des équipes des hôpitaux Cochin, Hôtel-Dieu et Necker-Enfants malades de l’AP-HP, d’Université de Paris et de l’Inserm, en collaboration avec le Centre de Référence des maladies neuromusculaires Nord/Est/Ile-de-France avec le soutien de l’association monégasque contre les myopathies, ont mené des travaux sur l’impact d’un traitement préventif précoce par Inhibiteur de l’Enzyme de Conversion (IEC) de l’Angiotensine, dans la Myopathie de Duchenne. Les résultats de ces travaux montrent que ce traitement préventif précoce pour les patients de 8 ans ou plus atteints de Myopathie de Duchenne est associé à une survie globale significativement plus élevée et à un taux d'hospitalisation plus faible pour les patients pris en charge. Les résultats de ces travaux ont fait l’objet d’une publication, le 22 mars 2021, dans l’European Heart Journal.
La Myopathie de Duchenne est une affection génétique grave dû à l’absence d’une protéine de soutien essentielle à la contraction musculaire, la Dystrophine. Elle entraine une atteinte musculaire et myocardique et ne dispose pas de traitement curatif spécifique actuel. L’approche développée dans les travaux publiés dans l’European Heart Journal est la première à démontrer une diminution non-discutable de la mortalité, notamment de la mortalité cardiovasculaire très significative, grâce à ce traitement précoce.
Plus de 600 enfants ont pu être inclus dans ce travail rétrospectif et l’équipe en charge de ces travaux a pu constater une diminution de la mortalité estimée à 12 ans de suivi de plus de 50 %. Une première étude pilote menée en 2007 sur 60 enfants coordonnée au sein du service de cardiologie de l’hôpital Cochin AP-HP (Pr Duboc, Pr Meune, Dr Bécane, Pr Wahbi) indiquait déjà l’intérêt potentiel d’un tel traitement. Aujourd’hui il s’agit d’une plus large étude, multicentrique nationale, portant sur plusieurs centaines de patients touchés par cette maladie orpheline, qui confirme les résultats initiaux.
La conclusion pratique de cette étude montre que ce traitement préventif précoce par Inhibiteur de l’Enzyme de Conversion (IEC) de l’Angiotensine pour les patients de 8 ans ou plus atteints de Myopathie de Duchenne est associé à une survie globale significativement plus élevée et à un taux d'hospitalisation pour insuffisance cardiaque plus faible pour les patients pris en charge.
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