Afin de valoriser et de commercialiser le fruit des recherches menées dans le domaine des déficits héréditaires de synthèse d’acide biliaire par le Pr E. Jacquemin (Service Hépatologie et Transplantation Hépatiques Pédiatriques, Hôpital Bicêtre – AP-HP), l’AP-HP a mis en œuvre un partenariat, via son Agence Générale des Equipements et Produits de Santé (AGEPS) et son Office de Transfert de Technologie et des Partenariats Industriels (OTT&PI) avec le laboratoire CTRS (Cell Therapies Research & Service). La mise à disposition d’Orphacol® démontre la capacité à développer et à produire des médicaments issus de la recherche française, y compris pour une population cible nationale de l’ordre de 20 patients. Ce challenge réussi est ainsi porteur d’espoir quant aux possibilités de développement similaires qui permettront nous l’espérons de traiter d’autres maladies rares.
Les déficits héréditaires de synthèse des acides biliaires sont des maladies rares qui engagent, à plus ou moins long terme, le pronostic vital. Ils conduisent à une accumulation de substances toxiques (métaboliques hépatotoxiques), dont l’évolution aboutit à une insuffisance hépato-cellulaire majeure imposant la greffe de foie en l’absence de solution médicamenteuse. 19 personnes sont actuellement concernées en France. L’AP-HP mène à bien des missions de recherche, de développement, de production, de contrôle et de mise sur le marché de médicaments indispensables, non pris en charge par l’industrie pharmaceutique via le pôle Etablissement Pharmaceutique de l’AGEPS, seul établissement pharmaceutique civil public. L’AP-HP dispose également d’un office du transfert de technologie & des partenariats industriels (OTT&PI), qui valorise et protège l’innovation issue de ses équipes. Ces 2 acteurs ont permis la mise en place d’un partenariat avec le laboratoire CTRS. Celui-ci a abouti, à partir des travaux menés par le Pr Emmanuel Jacquemin, dans le domaine des déficits héréditaires de synthèse d’acide biliaire, à la mise au point d’un médicament orphelin, Orphacol®, qui a obtenu le 12 septembre dernier une autorisation européenne de mise sur le marché.
