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Vous avez été invité à participer à l'étude, car on a diagnostiqué chez vous un syndrome myélodysplasique (SMD), une maladie maligne du système hématopoïétique. Les caractéristiques de votre maladie font que vous ne pouvez pas prendre un traitement des SMD approuvé, vous n'avez pas répondu au traitement ou vous n'avez pas toléré la prise de ces médicaments et avez été obligé d'arrêter de les prendre. Les traitements approuvés des SMD comprennent les agents stimulant l'érythropoïèse (ASE), luspatercept et lénalidomide. L'objectif de cette étude est d'obtenir des informations sur l'efficacité et la sécurité du RVU120 dans le traitement de l'anémie induite par les SMD. L'essai est réalisé afin de déterminer si le traitement par le nouveau médicament RVU120 est sûr et réduit la nécessité et/ou la fréquence des transfusions de globules rouges chez les patients atteints de SMD. Nous menons cet essai pour comprendre si cette nouvelle approche est meilleure pour les patients dans le traitement de leur anémie. Le RVU120 est un produit pharmaceutique en cours de développement clinique, ce qui signifie qu'il n'a pas encore été approuvé pour le traitement et que l'on ignore encore s'il est sûr et efficace dans le traitement des SMD chez l'homme. Le RVU120 n'a pas encore été autorisé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine, ni par aucun autre organisme de réglementation dans l'Espace Économique Européen, ni dans aucun autre pays. Avant d'obtenir une telle autorisation, il ne peut être utilisé que dans le cadre d'un essai clinique tel que celui-ci. Jusqu'à présent, il a été testé cliniquement sur au moins 51 patients atteints de syndromes myélodysplasiques, de leucémie aiguë myéloïde (LAM) et de tumeurs solides métastatiques ou avancées qui sont réapparues, ou sur des patients n'ayant pas répondu à d'autres traitements. Le RVU120 agit en inhibant deux protéines spécifiques (CDK8 et CDK19), ce qui déclenche une activité anticancéreuse. Ces deux protéines sont impliquées dans la régulation de la transcription, l'une des étapes du processus de formation des protéines par l'organisme selon les instructions dans l'ADN (gènes). Dans le cas de CDK8, cela concerne des gènes qui peuvent supprimer le développement et la multiplication des cellules cancéreuses. RVU120 fait l'objet dans un autre étude en cours de 25 patients atteints de SMD à haut risque ou deLAM. Un patient de cette étude a obtenu une rémission complète, tandis que quatre patients ont montré une amélioration de leur anémie. Cinq autres patients ont maintenu une numération sanguine stable pendant le traitement. Cependant, comme l'efficacité du médicament expérimental n'a pas encore été prouvée, il est également possible que vous n'obteniez pas le bénéfice que vous espériez en participant à cette étude clinique. Lors de tests en laboratoire également, des cellules de leucémie aiguë myléoïde ont été traitées par RVU120. On a observé une augmentation des indicateurs qui signalent la formation de globules rouges et de plaquettes, ce qui peut se révéler utile dans le traitement de l'anémie en cas de SMD. Cette étude déterminera l'utilité du RVU120 chez les patients atteints, comme vous, de SMD de faible risque induit par l'anémie. Cette étude clinique sera menée dans 25 centres environ, dont 3 en Allemagne, 5 en France, 6 en Italie, 6 en Espagne et 5 en Pologne. Au total, environ 41 patients atteints de SMD de faible risque participeront à cet essai. L'étude prévoit un traitement d'au moins 6 mois. Si, après 6 mois, vous répondez au traitement, vous continuerez à recevoir le médicament jusqu'à ce que l'effet se dissipe et/ou jusqu'à la progression de la maladie pendant le traitement. La phase de traitement est suivie d'une phase dite de suivi qui dure 3 mois et durant laquelle vous serez examiné encore deux fois pour voir comment vous vous portez après le traitement par RVU120 et comment votre maladie a évolué depuis.